天津市海河医院

　　2014年6月30日讯 /生物谷BIOON/--近日，女王大学科学家在治疗囊性纤维化中获得了重大的突破。女王大学的教授Stuart Elborn与来自美国和澳大利亚的同事领导了这项囊性纤维化新疗法的关键性研究。由Vertex (波士美国顿，公司)开发的组合药物治疗能改善肺功能，减少最常见类型囊性纤维化患者的住院治疗。

　　在两项药物ivacaftor和lumacaftor联合治疗的3期研究中，其中包括超过1,100名患者（以往研究已经探究ivacaftor治疗G551D和其他相关突变的患者）。Ivacaftor是第一个药物从根本上来治疗囊性纤维化，而不仅仅改善其症状，目前已被批准用于“凯尔特基因（celtic gene）”突变患者，此类患者占所有患者的10-15％。

　　这项最近的试验着眼于治疗F508DEL两个副本变异的患者，占大约一半的囊性纤维化患者。研究发现ivacaftor与lumicaftor组合能有效地改善肺功能。囊性纤维化是一种致命的肺部疾病，在世界范围内影响7.5万名儿童和成人，并且是由遗传性基因突变引起的。Stuart Elborn教授说：这对于囊性纤维化患者是一个非常显著的突破。